在美国，患有罕见疾病的男孩已成为一个由个性化基因编辑技术治疗的最重要的患者，从而依赖其他罕见疾病的患者。 ▲9个半月大的婴儿马尔登（Maldon）因罕见疾病而获得了个性化基因编辑。患者的美联社是KJ Muldoon，一个9个半月的男孩。她看起来很可爱，脸颊发胖，蓝眼睛大，但被诊断出出生后患有罕见和严重的疾病，被称为磷酸甲磷酸甲酸酯合酶I缺乏症（CPS1缺乏症）。该疾病来自基因中的突变，该突变主要产生对肝功能至关重要的酶。患有这种疾病将导致人体无法解释由PAG代谢功能产生的特定有毒废物。靶向肝脏突变使用基因编辑疗法是第一次治疗Malden的机会，这是科学家开发的，专门调整其独特的突变。婴儿收到三个输液引起了数十亿个微观编辑，他们的肝脏中的突变似乎纠正了他的缺陷。医生需要跟随男孩更长的时间来确定治疗的效果。但是到目前为止，定制疗法似乎至少略微扭转了他的病情，从而降低了他的脑损伤甚至死亡的风险。诺贝尔奖化学发明家妮可（Nicole）在费城儿童医院发布的一段视频中说：“如果您寻找'CPS1缺乏症，您会看到大量的信息和移动肝脏的数量。”在疾病过程中，疾病的过程中，医生使用了过去的医生，尤其是使用技术相等的医生，该医生是在疾病中使用的。这项技术称为CRISPR-CAS9，其发明者赢得了2020年诺贝尔化学奖。当时他的妻子面临几乎不可能的决定。这是一种个人药物，”尼克拉斯说，医疗团队成员和遗传专家儿童。医疗队说，结果给其他人带来了遗传问题的希望。他们在《新英格兰医学杂志》上发表了治疗结果。现在，婴儿正在接受他过去停止的蛋白质饮食，而他不再需要像以前那样多的药物。